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LA PLANIFICATION EN RECHERCHE CLINIQUE
Les médecins et les autorités, notamment Santé Canada, s’appuient sur les données tirées des travaux de recherche pour savoir si un traitement particulier est sûr et efficace ou non.
Les chercheurs doivent prendre de nombreuses décisions avant de commencer un projet de recherche. Il leur faut déterminer le type de patients à inclure dans l’étude et combien en recruter, le traitement exact à leur administrer et la façon dont les résultats seront mesurés.
Critères d’évaluation ou paramètres
Il est particulièrement important que les chercheurs établissent les critères d’évaluation. Ces critères ou paramètres permettront aux chercheurs de mesurer ou d’analyser les résultats obtenus pour déterminer si le traitement étudié a fonctionné comme prévu ou s’il a produit l’effet espéré. Le résultat le plus important ou pertinent sera associé au paramètre choisi comme principal critère d’évaluation.
Les critères d’évaluation peuvent être différents d’une étude à l’autre. En voici des exemples :
• les réponses des sujets d’une étude à une série de questions standardisées;
• le nombre moyen de nouvelles lésions décelées à l’examen du cerveau par IRM
(imagerie par résonance magnétique);
• la proportion de patients en rémission.
Il arrive parfois que des mesures multiples soient regroupées en un seul critère d’évaluation.
NEDA = « No Evidence of Disease Activity »
Dans les travaux de recherche portant sur la sclérose en plaques, on mesure l’impact sur le patient à l’aide d’un critère combinant plusieurs notions et appelé critère NEDA, l’acronyme de l’anglais No Evidence of Disease Activity, expression qui signifie « absence de signes d’activité pathologique ».
En quoi consiste le critère NEDA?
En 2006, des chercheurs étaient en train d’évaluer l’efficacité d’un médicament dans le traitement d’une sclérose en plaques (SEP) rémittente, aussi appelée SEP cyclique. Ils avaient inclus deux critères d’évaluation principaux dans le plan de cette étude clinique, soit la fréquence des poussées au bout d’un an et la probabilité d’une progression de l’incapacité après 2 ans. Les chercheurs ont aussi eu recours à l’IRM pour vérifier le nombre de lésions cérébrales et leur taille.
Encouragés par ce que la collecte et l’analyse des données leur avaient appris, les chercheurs ont ensuite voulu mesurer l’efficacité du médicament en regroupant les paramètres pour en faire un seul critère, pour aboutir à un indicateur global de l’effet du médicament étudié sur la maladie.
Ce critère composite mis au point par les chercheurs s’emploie encore aujourd’hui et est couramment appelé le critère NEDA.
Dans le cas de la SEP rémittente, l’atteinte du critère NEDA signifie généralement que le patient :
1
ne présente
aucune poussée,
2
ni progression de
l’incapacité, et
3
aucune lésion
cérébrale nouvelle ou
croissante (à l’IRM).
L’utilisation du critère NEDA est de plus en plus répandue dans les essais cliniques et dans les études menées en situation réelle, bien que la définition précise de ce critère puisse varier d’une étude à l’autre selon les besoins particuliers de l’équipe de chercheurs. Étant donné que le critère NEDA regroupe divers indicateurs de l’efficacité du médicament étudié, on le qualifie de paramètre d’efficacité plus rigoureux.
Posez des questions à votre médecin concernant les données sur le médicament prescrit.
Vous vous demandez peut-être si le médicament que vous prenez a permis d’atteindre le critère NEDA lors des essais cliniques.
Il n’est pas toujours facile d’interpréter et de comparer les données cliniques. Votre médecin pourrait vous aider. Il ou elle connaît probablement très bien les données concernant le médicament qui vous a été prescrit. Votre médecin pourra donc vous éclairer au sujet des études cliniques effectuées et des études menées en situation réelle.
Demandez à votre médecin si votre traitement actuel a permis d’atteindre le critère NEDA lors des essais cliniques ou selon des analyses menées récemment concernant la pratique clinique standard. Amorcez une discussion avec le médecin pour déterminer si l’absence de signes d’activité pathologique est un objectif réalisable dans le cas de votre SEP.
Avez-vous bien compris?
Qu’avez-vous appris?
Vrai ou faux?
Les chercheurs utilisent toujours les mêmes paramètres d’efficacité pour évaluer les médicaments contre la SEP dans le cadre des travaux de recherche clinique.
Non! Les chercheurs suivent divers modèles dans l’élaboration des essais cliniques et des études menées en situation réelle. Les chercheurs recourent à une variété de paramètres distincts en fonction de leur pertinence pour les patients et les médecins, notamment la fréquence des poussées ou la progression de l’incapacité.
Le critère NEDA (no evidence of disease activity) s’emploie dans certaines études et est considéré comme un paramètre d’efficacité rigoureux parce qu’il regroupe en un seul critère la mesure de divers signes de maladie, notamment les poussées, l’incapacité et les lésions cérébrales.
Parlez à votre médecin des données tirées des études cliniques concernant votre médicament.
C’est exact! Les chercheurs suivent divers modèles dans l’élaboration des essais cliniques et des études menées en situation réelle. Les chercheurs recourent à une variété de paramètres distincts en fonction de leur pertinence pour les patients et les médecins, notamment la fréquence des poussées ou la progression de l’incapacité.
Le critère NEDA (no evidence of disease activity) s’emploie dans certaines études et est considéré comme un paramètre d’efficacité rigoureux parce qu’il regroupe en un seul critère la mesure de divers signes de maladie, notamment les poussées, l’incapacité et les lésions cérébrales.
Parlez à votre médecin des données tirées des études cliniques concernant votre médicament.
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Références :
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3. Perumal J, Balabanov R, Su R, et al. Natalizumab in early relapsing-remitting multiple sclerosis : A 4-year, open-label study. Adv Ther. 2021;38(7) :3724-3742.
4. Prosperini L, Saccà F, Cordioli C, et al. Real-world effectiveness of natalizumab and fingolimod compared with self-injectable drugs in non-responders and in treatment-naïve patients with multiple sclerosis. J Neurol. 2017;264 :284-294.
Biogen-135952F